Egészség
Az őssejtterápia ígéretesnek bizonyul az előrehaladott Parkinson-kór kezelésében
Az FDA engedélyt adott arra, hogy folytassák a vizsgálatot egy sokkal nagyobb betegcsoporton
A kezelés során embrionális őssejtekből származó idegsejteket (neuronokat) hoztak létre, és ezeket 12 Parkinson-kóros beteg agyába ültették át.
A befecskendezett sejtek a mozgást koordináló dopamin nevű vegyi anyagot termelnek. A Parkinson-kóros betegeknek szokatlanul alacsony a dopamin szintje, és emiatt remegéstől, lassúságtól, merevségtől, járási vagy egyensúlyzavaroktól szenvednek.
A sejtterápiát az MSK-ban fejlesztették ki dr. Lorenz Studer, az MSK őssejtbiológiai központjának igazgatója és dr. Viviane Tabar, az MSK idegsebészeti osztályának vezetője laboratóriumaiban, mielőtt a BlueRock Therapeutics számára engedélyezték volna.
Az 1. fázisú vizsgálat egy kétéves tanulmány, amelyet a BlueRock szponzorál és végez több központban az Egyesült Államokban és Kanadában. A vizsgálat egyik vezető vizsgálója dr. Harini Sarva, a Weill Cornell Medicine mozgásszervi betegségek osztályának vezetője.
A kutatók megállapították, hogy 18 hónap elteltével egyes betegeknél úgy tűnt, hogy a Parkinson-kórral kapcsolatos tüneteik stabilizálódtak vagy javultak.
Ezen előzetes eredmények alapján az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatala (FDA) engedélyt adott arra, hogy közvetlenül folytassák a 3. fázisú klinikai vizsgálatot egy sokkal nagyobb betegcsoporton. Ez a vizsgálat várhatóan 2025-ben kezdődik.
„Ez fontos mérföldkő a regeneratív agyjavítás felé vezető úton” – mondja dr. Tabar, aki segített a klinikai vizsgálat vezetésében, és a tanulmány első szerzője. „Több mint két évtizedes közös munkát képvisel, amely a mi laboratóriumainkban kezdődött, nagyon szigorú tudományos alapokon nyugszik. Talán szokatlannak tűnhet, hogy egy rákközpont egy neurodegeneratív betegséggel kapcsolatos regeneratív orvoslással foglalkozzon, de ha rájövünk, hogyan pótoljuk az agyban a betegség miatt elveszett sejteket és hogyan építjük újjá az áramköröket, akkor ezt más kezelésekre is kiterjeszthetjük, és végül a rákos betegek is profitálhatnak belőle” – tette hozzá.
Az őssejtek neuronokká alakítása
A kutatók létrehoztak egy módszert, amellyel az embrionális őssejteket rávehették, hogy a dopamintermelő neuronok korai formáivá fejlődjenek. A folyamatot úgy állították be, hogy nagy mennyiségű ilyen sejtet tudjanak előállítani. Az így kapott, azonos sejtekből álló, bemdaneprocel nevű termék felhasználásig lefagyasztható.
„Ez nagy lépés az őssejtek területén - hogy ilyen biztató eredményeket láthatunk egy valóban kész dopamin-neuron termékből a Parkinson-kórban szenvedő betegeknél. Izgatottan várjuk, hogy ez egy nagyobb, randomizált vizsgálatba lépjen át” – állítja dr. Studer Lorenz, az MSK őssejtbiológiai központjának igazgatója.
A kutatók megjegyzik, hogy az 1. fázisú vizsgálat kis betegcsoportot érintett, és nem volt kontrollkar. A közelgő 3. fázisú vizsgálat, amely körülbelül száz ember bevonásával zajlik majd, várhatóan határozottabb eredményeket fog hozni, mivel a betegek egyik csoportja placebokezelést fog kapni. Emellett az 1. fázisban részt vevő betegeket továbbra is értékelni fogják, hogy megállapítsák, hogy a terápia a kétéves vizsgálati időszakon túl is rendelkezik-e tartós hatással.
