Egészség
Felfoghatatlan összegbe kerül a világ legdrágább gyógyszere
A génterápiákkal ma már olyan betegségek is gyógyíthatóvá váltak, amelyek korábban egyenlők voltak a halálos ítélettel
Az Orchard Therapeutics gyógyszergyártó, amely súlyos, ritka betegségek elleni génterápiákat fejleszt, nemrégiben kapta meg az engedélyt Lenmeldy nevű készítménye értékesítéséhez. Ezt a gyógyszert – az Orvostovábbképző Szemle értesülése szerint – a ritka örökletes betegségnek számító metakromatikus leukodisztrófia (MLD) ellen fejlesztették ki, és jelenleg a világ legdrágább gyógyszere.
Az MLD az Európai Unióban húszezer emberből egyet érint, így kevesebb, mint 25 ezer beteget tartanak nyilván. A kórt egy enzim hiánya okozza, amely egyetlen gén hibás működésének következtében alakul ki. A betegséggel születő babák kezdetben egészségesnek tűnnek, ám egy- és kétéves koruk között fejlődésük megtorpan, mivel agyuk egy része sorvadni kezd, járási nehézségeik támadnak, és értelmi képességeik fejlődése is lassul. Megfelelő kezelés hiányában ez a krónikus betegség végzetes.
Az Európában Libmeldy néven forgalmazott génterápiás készítmény esetében a beteg saját csontvelőjéből vagy mobilizált perifériás véréből hematopoetikus őssejteket gyűjtenek, amelyeket kezelnek, majd infúzióval visszajuttatnak a szervezetébe. Ennek hatására a szervezet várhatóan megkezdi a hiányzó enzim előállítását. A készítmény legfőbb mellékhatása, hogy csökkentheti a fertőzésekkel szembeni ellenálló képességet.
