Egy kísérleti gyógyszer 94 százalékkal csökkentette a genetikai szívbetegség kockázatát

Ennek ellenére világszerte akár 1,4 milliárd embert is érinthet – becslések szerint csak az Egyesült Államokban 64 milliót. A legtöbben nem tudják, hogy magukban hordozzák a kockázatot. Mostanáig semmit sem tudtak tenni ellene.

Ez hamarosan megváltozhat.

Vasárnap a kutatók bejelentették, hogy egy kísérleti gyógyszer, a lepodisiran megdöbbentően, 94 százalékkal csökkentette az Lp(a) szintjét egy középstádiumú klinikai vizsgálatban. A hatások hat hónapig tartottak mindössze egy vagy két injekció beadása után, súlyos mellékhatásokról nem számoltak be.

Az eredmények potenciális fordulópontot jelentenek egy genetikai kockázati tényező kezelésében, amelyet sokáig figyelmen kívül hagytak, mert érinthetetlennek tartották.

A lepodisiran egy kis interferáló RNS (siRNS) terápia – egy genetikai megközelítés, amely megakadályozza a szervezetet abban, hogy Lp(a)-t termeljen a májban. A vizsgálatban 141 beteg kapott egy vagy két nagy adagot, míg 69 placebót.

Az eredmények biztatóak voltak:

• Egyetlen 400 mg-os adag hetek alatt 94 százalékkal csökkentette az Lp(a) szintjét.
• A hatás hat hónapig fennállt, amely arra utal, hogy a ritka adagolás fenntarthatja a védelmet.