Génterápiát vetettek be a gyermekkori vakság ellen

A Moorfields Szemkórház és a University College London szakemberei még 2020-ban négy Leber-féle veleszületett vaksággal (LCA) élő egy és két év közötti gyermeket választottak ki az eljárásra, amivel tulajdonképpen „beindítják” a retina fényérzékenységét.

A ritka genetikai rendellenességgel születettek csak a sötétet és a világosat képesek megkülönböztetni, és jellemzően néhány éves korukra ezt a képességet is elveszítik, az esetek többségében a betegség tehát már néhány éves korra vaksághoz vezet. A korábban az említett módszerrel kezelt – azóta iskolás korú – gyerekek viszont látják a formákat, megtalálják az apróbb játékokat, felismerik az arcokat, sőt néhány esetben még írni és olvasni is tudnak.

Most először van hatékony kezelésünk a gyermekkori vakság legsúlyosabb formájára. Az eddigi eredmények lenyűgözők, és bizonyítják, hogy a génterápia képes életeket megváltoztatni – mondja Michel Michaelides, a University College London szemészprofesszora.