Belföld

Újabb SMA-beteg kisgyerek kap ingyenes génterápiás kezelést

Idén áprilistól Kásler Miklós, az emberi erőforrások minisztere utasítására, a NEAK soron kívüli döntése értelmében, összesen hét SMA- beteg gyermek kap ingyenes génterápiás kezelést. Ezzel világelsők lettünk a génterápiás kezelés állami finanszírozásában.

A személyre szabott orvoslás legmodernebb kezelési módjai közé tartozó Zolgensma készítményt ezidáig két kisbeteg kapta meg egyedi méltányosság alapján ingyenesen. A gyógyszer beadásának előkészítése szigorú protokollt követ. Ennek során a szakemberek számos vizsgálatot végeznek, és minden lehetséges ellenjavallatot kizárnak, majd előkészítik a gyereket.

Kedden újabb SMA-beteg kisgyerek kap államilag finanszírozott génterápiás kezelést, miután az ő előkészítése befejeződött. A többi gyermek az előkészítés végén tart, hamarosan az ő kezelésük is megtörténik. A kivizsgálás és kezelés lépéseit és azok pontos időzítését részletesen tartalmazó protokollt a Bethesda Gyermekkórház SMA központja a korábban elvégzett 11 kezelés tapasztalatai alapján alakította ki. Az általuk készített protokollt referenciaként használják szerte Európában. Az állami finanszírozásról hozott döntés óta eltelt időben a gyerekek előkészítése folyamatos. A kezelőorvosok megrendelik a beteg saját genomja alapján személyre szabott gyógyszert a tengerentúli gyártótól. Speciális szállítással (mínusz 60-80 Celsius fokos száraz CO2), a gyermek testsúlyától függő mennyiségben, ampullákba csomagolva Írországból történik a szállítás Magyarországra, az Országos Gyógyszerészeti és Élelmezés-egészségügyi Intézet (OGYÉI) egyedi engedélyezési eljárása keretében, a forgalmazó Hungaropharma Zrt. közreműködésével.

Fontos időtényező még az is, hogy valamennyi beteg jelenleg is Spinranza- vagy Evrysdi-kezelés alatt áll. Ez a tényező is közrejátszik abban, hogy pontosan mikor adható be a gyógyszer, ugyanis meg kell várni azt az időpontot, amikor át lehet állni a jelenlegi terápiáról a Zolgensma terápiára. A kezelés után a kisgyermekek néhány napos kórházi megfigyelését kontroll vizsgálatok elvégzése, gondozás, és tartós ápolás követi, előre meghatározott menetrend szerint. Ma két kisgyerek is megkapta volna a készítményt, ám egyikük belázasodott, így el kellett halasztani a kezelését. A többi kis páciens is azonnal megkapja a gyógyszert, ahogy az megérkezik a gyártótól.

A Bethesda Gyermekkórházban előzetes tervek szerint július hónap folyamán Dzsamila 16-án, Sz. Anna 20-án és Zs. Anna 21-én kapja meg a gyógyszert. Noel kezelését 6-ról elhalasztották. A Semmelweis Egyetem Klinikai Központjában Eszter 6-án, Csaba pedig 13-án kapja meg a kezelést.

Kapcsolódó írásaink