Egészség

A ritka betegségek ritkán gyógyíthatóak

Vannak olyan ritka betegségek is, amelyek kezelésében már nagy előrelépést tett az orvostudomány

Minden évben február utolsó napján tartják a Ritka Betegségek Világnapját. A ritka betegségek a globális populáció átlagát nézve 2000 emberből legfeljebb egyet érintenek. Több mint 6000 betegséget sorolhatunk ebbe a kategóriába, ezért a ritka betegségben szenvedők összességének aránya már jóval meghaladja az említett arányt – írta meg a Patika Magazin

A ritka betegségek ritkán gyógyíthatóak
Képünk illusztráció
Fotó: AFP/DPA Picture-Alliance/DPA/Hendrik Schmidt

Csak Európában 30 millió körülire becsülik a ritka betegséggel küzdők számát. Ezek közé tartozik több olyan betegség is, amelyek kezeléséhez emberi vérplazmából készült gyógyszerek szükségesek.

A 2008. évi elindulása óta a Ritka Betegségek Világnapjának az a célja, hogy felhívja a közvélemény figyelmét a ritka betegséggel élők és családtagjaik problémáira. A ritka betegségek esetében gyakran kevesebb információ áll az orvostudomány rendelkezésére, a kutatásukra pedig arányosan kevesebb erőforrás jut, mint a többi, gyakoribb egészségügyi probléma esetén, ezáltal az ilyen típusú betegségek diagnosztizálása is kihívásokkal teli lehet. Sokszor évek telnek el az első tünetek jelentkezésétől, mire a beteg megkapja a megfelelő diagnózist, amely lehetővé teszi a számára, hogy a megfelelő kezelésben részesüljön.

E betegségek a legtöbb esetben az életminőség és az életkilátás jelentős romlásával is járnak. Vannak azonban olyan ritka betegségek is, amelyek kezelésében már nagy előrelépést tett az orvostudomány, és a megfelelő kezeléssel korlátozásmentes, teljes életet élhetnek a betegek. Ide tartozik a vérzékenység (hemofília) és az elsődleges immunhiányos betegség (PID) is – mindkét betegséget emberi vérplazmából készült terápiákkal lehet hatékonyan kezelni.

Értékes összetevői teszik nélkülözhetetlenné a vérplazmát

A vérplazma sárgás színű, folyékony anyag, a vér teljes térfogatának 55 százalékát teszi ki. A plazma 90 százalékban vízből áll, és több mint 120 különböző típusú fehérjét tartalmaz, amelyek több létfontosságú funkciót is ellátnak, többek között a véralvadásban és az immunválaszban. Egyes ritka betegségekben szenvedők szervezete nem tudja ezeket a fehérjéket megfelelő mennyiségben termelni, így vérplazmaalapú gyógyszerekkel kell pótolni. Bár sem a vérzékenység, sem az elsődleges immunhiányos betegség nem gyógyítható, de rendszeres kezeléssel elérhető a betegek tünetmentessége, és az, hogy korlátozásoktól mentes, teljes életet éljenek.

Számukra életük végéig szükséges plazmaalapú terápia alkalmazása, de ennek köszönhetően gyakorlatilag ugyanolyan életet élhetnek, mint az egészséges társaik: kirándulhatnak, sportolhatnak, és a munkájukat sem kell aszerint megválogatni, hogy mit tesz lehetővé a betegségük. Korábban mindez elképzelhetetlen lett volna.

Nagy szükség van a plazmadonorokra

Ahhoz, hogy a rászorulók hozzájussanak a számukra létfontosságú plazmaalapú terápiákhoz, folyamatos ellátásra van szükség vérplazmából, amelynek egyetlen forrását az önkéntes plazmadonorok jelentik, ugyanis ez az értékes anyag jelenleg nem állítható elő mesterségesen. „Egy immunhiányos felnőtt beteg egy évi kezeléséhez átlagosan 130 plazmaadás szükséges” – mondja dr. Nyerges Judit, a Magyarországon tíz plazmaközpontot működtető BioLife Plazma Hungary Kft. ügyvezetője. „Egy hemofíliás felnőtt esetében, szintén egy évi kezelést nézve pedig átlagosan 1200 donáció biztosítja a szükséges plazmamennnyiséget. Azt hiszem, ezek a számok kellően érzékeltetik, hogy milyen nagy szükség van a plazmaadókra. Minden elismerés megilleti az önkéntes donorokat, akik plazmájukkal mások életét teszik jobbá.”

Egy – a BioLife által a donorjaik körében végzett felmérés szerint – a plazmaadók egyik legfőbb motivációja éppen a segítségnyújtás. Sokakat az vett rá a rendszeres plazmaadásra, hogy egy rokonuk vagy egy közeli ismerősük olyan egészségügyi problémával szembesült, amely szükségessé tette plazmaalapú terápia alkalmazását. A donorok többsége tisztában van azzal, hogy a plazmaadás éppolyan fontos, mint a véradás. A fő motivációk közt szerepel még a rendszeres egészségügyi szűrés is, amelyhez a rendszeres donorok térítésmentesen férnek hozzá a plazmaközpontokban.

A BioLife Plazma Hungary Kft. központjai nyolc városban, így Nyíregyházán, Debrecenben, Miskolcon, Egerben, Kecskeméten, Pécsen, Szegeden és Budapesten várják az önkéntes donorokat, akik a plazmaadás lehetőségeiről és tudnivalóiról a BioLife plazmaközpontokban, illetve a BioLife weboldalán kaphatnak részletes felvilágosítást.

Kapcsolódó írásaink