Új reményt adtak a magyar kutatók

A leginnovatívabb klinikai kutatómunkáért járó díjat 2016-ban Fekete Andrea (MTA-SE Lendület Diabétesz Kutatócsoport) és Vannay Ádám (MTA-SE Gyermekgyógyászati és Nefrológiai Kutatócsoport) vehette át egy gyógyszerfejlesztési célpontként idáig ismeretlen, új célmolekula és biológiai védőmechanizmus azonosításáért. A Sigma–1 receptort aktiváló hatóanyagok révén végre lehetőség nyílik a hegesedési folyamatok lassítására és leküzdésére.

A szöveti hegesedéssel (fibrózissal) járó betegségek, mint például a krónikus vesebetegség, a májzsugor vagy a tüdőfibrózis előfordulása rohamosan nő, százmilliókat érint világszerte. Napjainkban az euroatlanti társadalmakban minden második halálozás hátterében egy vagy több szerv hegesedése következtében kialakuló szervelégtelenség áll. Csak a cukorbetegség következtében kialakuló vesefibrózisban majdnem százhúszmillió ember érintett, és a kezelések költsége az Egyesült Államokban meghaladja az évi kétszáznegyvenötmilliárd dollárt. Mindezek ellenére nincs a piacon olyan gyógyszer, amely hatékonyan gátolná a hegesedést. A kérdés megoldása tehát egészségügyi, társadalmi és gazdasági szempontból is nagyon fontos.

Fekete Andrea gyermekgyógyász, kutatóorvos és Vannay Ádám kutatóorvos majdnem tizenöt éve foglalkozik a krónikus vesebetegségek kórélettani folyamatainak vizsgálatával. A kutatók a cukorbetegség talaján kialakuló vesekárosodás és tüdőfibrózis patkánymodelljén, illetve sejttenyészeten végzett kísérleteik során azonosították a fluvoxamin és több másik Sigma–1 receptor agonista antifibrotikus hatását. A Sigma–1 receptor agonisták a hegesedés célzott gátlását teszik lehetővé, és így megújíthatják a krónikus betegségekhez kapcsolódó fibrózis kezelési stratégiáját.

Mivel a Sigma–1 receptor agonisták nem valami rosszat gátolnak, hanem a jót serkentik, előreláthatóan jóval kevesebb mellékhatással rendelkeznek, mint a jelenleg fejlesztés alatt álló szerek – írták a kutatók az Mta.hu-nak. Az eredmény jelentőségét tovább növeli, hogy a különböző szervek esetében a fibrózis patomechanizmusában nagyon hasonló folyamatok játszódnak le, így a kezelés univerzális megoldást jelenthet a hegesedés gátlására.

Fekete Andrea és Vannay Ádám 2015-ben találmányára nemzetközi szabadalmi elsőbbséget szerzett, így 2016 második felétől kezdődhet az oltalmi igény nemzeti fázisainak beadása, illetve megkezdődik a további, már humán kipróbálást célzó vizsgálatok előkészítése. A projektet a Lendület-program is segítette, a további humánfázis-vizsgálatokhoz azonban már jelentős gyógyszeripari vagy kockázati tőke bevonása válik szükségessé a díjazottak szerint.