Először gyógyítottak sarlósejtes beteget

A BBC beszámolója szerint a világon először hajtottak végre olyan beavatkozást a párizsi Necker gyermekkórházban, amellyel sikerült gyógyítani a sarlósejt-betegséget. Az elváltozás világszerte milliókat érint, a vörösvérsejtek rendellenes alakja miatt roncsolja a belső szerveket. A betegség gyógyíthatatlan és gyakran halálos. A sarló alakú vörösvérsejtek összeakadhatnak, és akadályozhatják a vérkeringést, amelynek következtében a betegnek erős fájdalmai lehetnek, és károsodhatnak a belső szervei is. A kezelésen átesett tizenhárom éves fiúnak ki kellett venni a lépét és csípőprotézist kellett beépíteni a testébe, mielőtt az orvosok az új, úttörő jelentőségű eljárással próbálkoztak volna.

A kezelés során az orvosok eltávolították a beteg csontvelőjét, majd génmódosításokat hajtottak végre rajta annak érdekében, hogy kijavítsák azt a genetikai hibát, amelynek következtében hibás vörösvérsejteket hozott létre. Az egészséges hemoglobintermeléshez szükséges információkat egy vírus segítségével juttatták a csontvelőbe. A New England Journal of Medicine című orvosi szaklapban megjelent beszámoló szerint a tizenöt hónappal ezelőtti beavatkozás óta a beteg tünetmentes. Philippe Leboulch orvosprofesszor szerint az emúlt időszakban a fiú „nem mutatott tüneteket, nem voltak fájdalmai és vérátömlesztésre sem volt szüksége”, de hozzátette, hogy egyetlen műtétből még nem lehet a kezelés teljes sikerére következtetni – bár a jelek kétségtelenül biztatóak.

Leboulch óvakodik a „gyógyítás” kifejezést használni, tekinteve, hogy a világon csak egyetlen beteget sikerült a beavatkozással megmenteni, de azt beismeri, hogy a jelek szerint neki „sikerült megmenteni az életét”. A betegség által érintett milliók számára azonban nem feltétlenül lesz hozzáférhető ez a megoldás: a beavatkozást csak a legjobban felszerelt kórházakban képesek végrehajtani, a kór által érintett betegek többsége pedig afrikai országokban él.